Istotnym czynnikiem zróżnicowania reakcji ludzi na oddziaływania chorobotwórcze lub na stosowane terapie jest częste występowanie w populacji chorób przewlekłych i wielochorobowości. W warunkach bardzo wysokiego zróżnicowania indywidualnych reakcji na interwencje medyczne uzyskanie wiarygodnych wyników porównań skuteczności dotychczasowych i nowych terapii wymaga zaangażowania licznych uczestników – próby reprezentatywnej dla populacji – i stosowania technik wnioskowania statystycznego (np. wnioskowanie częstościowe lub bayesowskie). W czasie obliczeń efektu często stosuje się wartości d Cohena (różnica między średnimi podzielona przez odchylenie standardowe w próbie). Im mniejsza jest wielkość efektu, tym liczniejsza próba jest potrzebna do osiągnięcia oczekiwanej mocy testu statystycznego. W czasie standardowej procedury weryfikacji hipotez statystycznych porównuje się statystyki testowe w hipotezie zerowej i alternatywnej, określając prawdopodobieństwo popełnienia błędu I rodzaju (zob. próba statystyczna, poziom istotności α, wartość p).
Eksperymenty kliniczne Fazy eksperymentów (0, 1, 2, 3, 4)
Fazy 0, 1 i 2