Leczenie Obecnie terapia genowa stanowi jedyną możliwość leczenia przyczynowego anemii sierpowatokrwinkowej. Eksagamlogen autotemcel (Casgevy) to lek, oparty na technologii CRISPR/Cas9, która pozwala na zahamowanie działania genu BCL11A poprzez jego selektywną modyfikację przy użyciu specjalnie przygotowanego przeszczepu autologicznego komórek macierzystych szpiku i komórek progenitorowych zmienionych ex vivo. Gen ten odpowiada za zmniejszanie wydzielanie hemoglobiny płodowej (F), która ma większe powinowactwo do tlenu w porównaniu do patologicznej hemoglobiny S.
Ponadto, stosuje się terapie modyfikujące przebieg choroby z użyciem:
hydroksykarbamidu (hydroksymocznika) wywołującego wytwarzanie hemoglobiny F u dzieci i dorosłych krizanlizumabu (Adakevo) – przeciwciała monoklonalnego wiążącego się z P-selektyną obecną na płytkach krwi, która związana jest z występowaniem epizodów naczyniowo-okluzyjnych ()
W przeszłości stosowano także wokselotor (Oxbryta) – lek modyfikujący powinowactwo hemoglobiny do tlenu.