w praktyce dotyczy badań prowadzonych z użyciem badanego (lub referencyjnego) produktu leczniczego. Cel Ocena wpływu interwencji (narażenia) na zdefiniowane punkty końcowe i uzyskanie podstaw do wnioskowania przyczynowo-skutkowego; w praktyce dotyczy m.in. skuteczności i bezpieczeństwa procedur terapeutycznych lub prewencyjnych, a także interwencji populacyjnych. Albo bezpośrednia korzyść zdrowotna dla osoby chorej (eksperyment leczniczy), albo poszerzenie wiedzy medycznej (eksperyment badawczy). Odkrycie lub weryfikacja skutków działania produktów leczniczych, w tym identyfikacja działań niepożądanych oraz ocena losów substancji w organizmie (np. wchłanianie, metabolizm, wydalanie). Przedmiot działań Interwencja (narażenie) określona w protokole badania, np. leczenie, strategia diagnostyczna, profilaktyka, program zdrowia publicznego lub interwencja środowiskowa;