Wytwarzanie rekombinowanych wektorów AAV jest procesem technicznie złożonym. W piśmiennictwie dotyczącym produkcji takich wektorów wskazuje się na konieczność opracowania skalowalnych procesów produkcyjnych, utrzymania jakości produktu, spełnienia wymogów regulacyjnych oraz zapewnienia bezpieczeństwa i powtarzalności wytwarzania. Proces ten wymaga znacznych nakładów czasu, specjalistycznej wiedzy i zasobów finansowych.
Zbiórki publiczne w Polsce W Polsce koszt terapii był opisywany w mediach w związku ze zbiórkami internetowymi na leczenie dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. W maju 2026 roku polskie media opisywały zbiórki na leczenie dzieci z DMD w Stanach Zjednoczonych, prowadzone między innymi przez Piotra Hanckego, znanego jako Łatwogang. Według TVN24 podczas przejazdu rowerowego z Zakopanego do Gdańska zebrano ponad 19,8 mln zł na leczenie trzech chłopców z DMD. „Rzeczpospolita” wskazywała, że zbiórki zwróciły uwagę na brak refundacji terapii w Polsce.
W 2024 roku Ministerstwo Zdrowia wskazywało, że preparat Elevidys nie może być objęty refundacją w Polsce, ponieważ nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wydanego przez Radę Unii Europejskiej lub Komisję Europejską.
Przypisy
Kategoria:Terapia genowa Kategoria:Leki biologiczne