przeciwnowotworowymi czy anty-HIV) w tej fazie badań biorą udział pacjenci w zaawansowanym stadium choroby. faza II – na większej grupie (20–300 osób). Ma na celu zbadanie klinicznej skuteczności terapii. faza III – randomizowane badania na dużej grupie pacjentów (powyżej 300 osób). Ma na celu pełną ocenę skuteczności nowej terapii. faza IV – przedłużone badania kliniczne badające dokładniej bezpieczeństwo stosowania produktu leczniczego po dopuszczeniu go do obrotu. Obserwuje się rzadkie, lub wynikającego z długotrwałego stosowania, działania niepożądane, objawy przedawkowania, interakcje nowego leku z innymi, specyfikę działania u dzieci, osób starszych, kobiet w ciąży, chorych na inne choroby.
Zgody i nadzór Przed rozpoczęciem badania klinicznego fazy I-III bezwzględnie należy uzyskać zgodę: Ministerstwa Zdrowia, na wniosek Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych Naczelnej Komisji Bioetycznej do spraw Badań Klinicznych innych urzędów regulacyjnych (w zależności od państwa).
W przypadku badań IV fazy, w zależności od warunków prowadzenia badania i jego planu zawartego w protokole badania, najczęściej wymagana jest jedynie zgoda komisji bioetycznej.