thumb|center|Mechanizm działania trójtlenku arsenu. Na ilustracji przedstawiono 4 główne drogi działania terapeutycznego trójtlenku arsenu: A – zewnętrzna ścieżka apoptozy, B – ścieżka mitochondrialna, C – oddziaływanie trójtlenku arsenu na białka rodziny Bcl-2, D – wpływ trójtlenku arsenu na czynnik transkrypcyjny NF-κB
Badania kliniczne Trójtlenek arsenu był badany klinicznie w dwóch otwartych, jednoramiennych badaniach bez grupy kontrolnej, na 52 pacjentach z ostrą białaczką promielocytową, u których wcześniej bez powodzenia stosowano antracykliny i retinoidy. Wyniki tych badań przedstawia poniższa tabela.
+ Tabela 1. Skuteczność trójtlenku arsenu w próbach klinicznych Badaniejednoośrodkowen=12 Badaniewieloośrodkowen=40Dawka trójtlenku arsenu (w mg/kg mc./dobę) 0,16(mediana: 0,06-0,20) 0,15Całkowita remisja 11 osób (92%) 34 osoby (85%)Średni czas do remisji szpiku kostnego 32 dni 35 dniŚredni czas do uzyskania całkowitej remisji 54 dni 59 dni18-miesięczny okres przeżycia 67% 66% n – liczba pacjentów biorących udział w badaniu
Prowadzono również badania nad działaniem trójtlenku arsenu na inne nowotwory. Wykazały one, że lek działa apoptotycznie również na komórki raka płuc (szczególnie w połączeniu z sulindakiem). Udowodniono również skuteczność trójtlenku arsenu w terapii szpiczaka mnogiego, w połączeniu z kwasem askorbinowym i bortezomibem.