Wyniki badań klinicznych okazały się na tyle korzystne, że w 2000 roku lek uzyskał aprobatę FDA.
Mechanizm działania thumb|Białko antyapoptotyczne Bcl-2 (izoforma 1)
thumb|Czynnik AIF – jedno z „białek śmierci”
thumb|APAF-1 – jedno z „białek śmierci” (na ilustracji związane z ATP)
thumb|Bak – jedno z białek proapoptotycznychCrystal structure of human Bcl-2 family protein Bak. 2YV6.
thumb|Bax – jedno z białek proapoptotycznych
thumb|Czynnik transkrypcyjny NF-κB (na ilustracji powiązany z DNA)
thumb|Kinaza JNK
Mechanizm działania trójtlenku arsenu jest złożony i nie do końca poznany. Ogólnie rzecz ujmując, lek hamuje proliferację komórek nowotworowych oraz doprowadza do ich różnicowania i/lub apoptozy, która przebiegać może w różny sposób, w zależności od zaangażowanych w nią organelli komórkowych i procesów biochemicznych. Trójtlenek arsenu indukuje apoptozę na drodze: oddziaływania z receptorami błony komórkowej (ścieżka zewnętrzna) oddziaływania z mitochondriami (ścieżka wewnętrzna) Pierwsza z tych dróg polega na połączeniu ligandu z receptorem znajdującym się na powierzchni błony komórkowej. Zespolenie tych dwóch cząstek prowadzi do aktywacji wielu różnych genów oraz uwalnia kaskadę białek, charakterystycznych dla procesu apoptozy.