Nelarabina – organiczny związek chemiczny, cytostatyk, antymetabolit, stosowany w trzecim rzucie leczenia białaczki limfoblastycznej i chłoniaka limfoblastycznego. Lek został zarejestrowany w „wyjątkowych okolicznościach” (choroby występują rzadko i nie było możliwe zebranie kompletnych informacji na temat preparatu, ale lek może umożliwić niektórym pacjentom doczekanie do momentu otrzymania przeszczepu szpiku, przez to zwiększając ich szanse na przeżycie). W dniu 16 czerwca 2005 r. preparat uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Wskazania Stosuje się w leczeniu pacjentów z ostrą białaczki limfoblastycznej z komórek T(T-ALL) lub chłoniakiem limfoblastycznym z komórek T (T-LBL), u których nie wystąpiła lub zaniknęła odpowiedź na co najmniej dwa typy chemioterapii.

Działanie Nelarabina jest prolekiem dla analogu deoksyguanozyny ara-G. Nelarabina jest szybko O–demetylowana przez deaminazę adenozyny (ADA) do ara-G i następnie ulega wewnątrzkomórkowo fosforylacji przez kinazę deoksyguanozynową i kinazę deoksycytydynową do swojego metabolitu 5’-monofosforanu. Okres półtrwania wynosi 3 i pół godziny. Metabolit monofosforanowy jest następnie przekształcany do aktywnego 5’-trójfosforanu, ara-GTP.