Skuteczność Konsensus społeczności profesjonalistów, reprezentowany m.in. przez Amerykańskie Towarzystwo do Walki z Rakiem (American Cancer Society), Cancer Research UK czy Klub Sceptyków Polskich (KSP) jednoznacznie deklarują, że terapia antyneoplastonowa nie posiada wykazanej skuteczności. Klinika Burzyńskiego jest wyjątkowo kosztowna, a całkowita szansa na wyleczenie jest znikoma. Brak jest wiarygodnych mechanizmów, jakość badań po 35 latach jest wyjątkowo niska. Pomimo iż Burzyński sam reklamuje swoją terapię jako nietoksyczną alternatywę dla chemioterapii, to według Davida Gorskiego, „terapia” antyneoplastonowa jest formą chemioterapii o silnych i dobrze poznanych skutkach ubocznychDr. Stanislaw Burzynski’s „personalized gene-targeted cancer therapy”: Can he do what he claims for cancer?, David Gorski, Science Based Medicine..
Kliniczna skuteczność antyneoplastonów w różnych chorobach była przedmiotem badań Burzyńskiego i jego współpracowników, ale nigdy nie wykazano żadnych dowodów na jej skuteczność. Nie istnieją żadne przekonujące randomizowane badania kontrole w dostępnej literaturze naukowej na to, iż taka forma leczenia jest skuteczna.