Amerykańskie Towarzystwo Nowotworowe (American Cancer Society) nie znalazło żadnego dowodu na jakiekolwiek pozytywne efekty wykorzystania antyneoplastonów w leczeniu chorób nowotworowych oraz wręcz zaleciło w swoim ostrzeżeniu, aby pacjenci nie wydawali pieniędzy na tę formę terapii. Podobne ostrzeżenie w Polsce wydał Klub Sceptyków Polskich. Przegląd medyczny w 2004 roku opisał terapię Burzyńskiego jako „obaloną terapię”.
Burzyński twierdzi, iż zaczął badania nad zastosowaniem antyneoplastonów po wykryciu, jak sam uważa, istotnych różnic w białkach krwi u osób z nowotworami i w grupie kontrolnej. Burzyński pierwszy zidentyfikował antyneoplastony w krwi ludzkiej. Ponieważ podobne białka zostały wyizolowane w moczu, pierwsze partie „leków” Burzyńskiego były produkowane z moczu zbieranego w parku w Teksasie (Texas Park). Od 1980 roku Burzyński produkuje swoje produkty przy pomocy syntezy chemicznej.