Publikacje Burzyński opublikował kilka badań klinicznych, gdzie przekonuje do skuteczności terapii antyneoplastonowej, jednak recenzenci tych prac krytykowali je za „niejasny projekt”, „a Narodowy Instytut Badań nad Rakiem informuje, że żadne randomizowane badanie kontrolne wykazujące skuteczność terapii antyneoplastonowej nigdy nie zostało opublikowane w recenzowanym czasopiśmie naukowym”. Niezależnym ekspertom nigdy nie udało się odtworzyć wyników badań Burzyńskiego. Dowody na skuteczność terapii antyneoplastonowej w leczeniu chorób nowotworowych, po ponad 35 latach, ciągle nie istnieją.
Badania II fazy Badanie II fazy u pacjentów z astrocytomą anaplastyczną lub z glejakiem wielopostaciowym zostały przeprowadzone pod nadzorem Narodowego Instytutu Badań nad Rakiem (National Cancer Institute). Ze względu na bardzo wąskie kryteria dopuszczenia do badania narzucone przez Burzyńskiego, przez ponad 2 lata do badania pozyskano tylko 9 osób, sześcioro spośród nich zostało ocenionych pod kątem reakcji na terapię. U wszystkich 6 pacjentów zaobserwowano postęp choroby nowotworowej między 16 a 66 dniem. Pięć z sześciu pacjentów doświadczyło poza postępem choroby skutków ubocznych terapii antyneoplastonowej. Wszystkich 9 pacjentów zmarło, 8 z nich bezpośrednio z powodu postępu choroby nowotworowej.