W 2013 roku opublikowano wyniki badania klinicznego prowadzonego w Chinach, które wykazało, że meldonium jest tak samo skuteczne jak cynepazyd w leczeniu ostrego udaru mózgu.
Mechanizm działania Meldonium wywiera efekt leczniczy poprzez modyfikację metabolizmu L-karnityny, która odgrywa ważną rolę w metabolizmie wyższych kwasów tłuszczowych oraz regulacji wewnątrzkomórkowych procesów energetycznych. Przenosi cząsteczki kwasów tłuszczowych połączone z koenzymem A z cytoplazmy do macierzy mitochondrialnej poprzez czółenko karnitynowe.
Zapotrzebowanie ludzkiego organizmu na karnitynę w wieku dorosłym jest pokrywane w 25% w wyniku endogennej syntezy w wątrobie, nerkach i mózgu, a 75% pochodzi z przyjmowanych pokarmów takich jak mięso czerwone oraz mleko. Proces biosyntezy karnityny przebiega w wielu etapach. W pierwszym etapie do grupy ε-aminowej lizyny przyłączane są trzy grupy metylowe z S-adenozylometioniny. W drugim etapie ε-N-trimetylolizyna jest rozkładana do glicyny i aldehydu γ-N-trimetyloaminomasłowego. W ostatnim etapie aldehyd ten jest utleniany w obecności hydrolazy γ-butyrobetainy do odpowiedniego kwasu karboksylowego, a atom węgla w pozycji β ulega hydroksylacji.