Kausaalinen päättely tarkoittaa syy-seuraussuhteen eli vaikutuksen arviointia tiettyjen havaintojen ja oletusten perusteella.Hernán & Robins (2020) Päättelyssä tapahtuvia systemaattisia virheitä kutsutaan usein harhoiksi.
Syy-seuraussuhteella tarkoitetaan yksinkertaisimmillaan eroa kahden erilaisen hypoteettisen eli ns. kontrafaktuaalisen tilan etenemisen välillä. Esim. hoidolla sanotaan olevan vaikutus sairauteen, kun potilasväeston keskimääräinen sairauden kulku olisi erilainen hoidolla ja hoidotta, kaiken muun ollessa lähtötilanteessa samaa.
Kausaalinen väite ei koske havaintoja todellisesta maailmasta vaan kontrafaktuaaleja eli hypoteettisia maailmoja – assosiaatioita havaitaan, mutta kausaliteetti päätellään. Vaikutuksia voidaan arvioida yksilötasolla vain äärimmäisen vahvoilla oletuksilla, ja tästä syystä vaikutuksella tarkoitetaan yleensä keskimääräistä vaikutusta jossakin joukossa. Vastakkaiset yksilövaikutukset voivat periaatteessa ilmetä puuttuvana keskivaikutuksena. Vaikutuksen suuruus riippuu usein erilaisten muovaajien (engl. effect measure modifier) ja yhteisvaikutusten (interaction) saamista arvoista kussakin joukossa. Toisin sanoen, syyllä ei ole olemassa vain yhden suuruista vaikutusta, vaan eri suuruisia keskimääräisiä vaikutuksia erilaisissa tiloissa. Kausaalinen päättely on haastavaa, koska vain toinen vertailtavista kontrafaktuaaleista on mahdollista todellisesti havaita ja tämänkin hyödyntäminen päättelyssä vaatii vähintään konsistenssioletuksen. Toisin sanoen, maailmaa ei voida kelata taaksepäin tai kopioida nähdäkseen, mitä olisi tapahtunut, jos jotakin olisi tehty toisin.
Käyttöaiheet
Kausaalinen päättely on erityisen tärkeää tieteessä, jossa tehtävään on kehitetty yhä luotettavampia menetelmiä. Siinä missä yksinkertaisissa tapauksissa luotettavaan kausaaliseen päätelmään päästään välittömästi arkiajattelulla, monimutkaisemmissa tapauksissa päättelyyn on välttämätöntä käyttää täsmällistä kausaalista tilastotieteellistä teoriaa.
Esimerkiksi laskuvarjon vaikutus putoamisvammaan on suuri, vähätekijäinen ja helposti selitettävä, mitattava ja toistettava. Tarvittavat oletukset voidaan tehdä huolettomasti, eikä vaikutuksen arvioimiseksi tarvita erityisiä menetelmiä. Toisaalta taas esimerkiksi liikunnan vaikutus sydäninfarktiin on pieni, monitekijäinen ja vaikeasti selitettävä, mitattava ja toistettava. Tällaisen vaikutuksen luotettavaksi arvioimiseksi tarvitaan käytännössä erilaisia suuria laadukkaita aineistoja ja virhelähteiden hallintaan soveltuvia laskennallisia menetelmiä.
Matemaattiset käytännöt
Erilaisille muuttujille on melko vakiintuneet symbolit. viittaa vasteeseen, syyhyn (tai toimenpiteeseen), ns. kovariaatteihin eli sekoittaviin tekijöihin tai vaikutuksen muovaajiin, sensuuriin eli valintaharhan aiheuttavaan muuttujaan ja instrumenttimuuttujaan. tarkoittaa, että vastetta edustava satunnaismuuttuja (Y) tuottaisi arvon 1 (esim. "kyllä"), kun kontrafaktuaalisesti syyn arvo on 1. Isot kirjaimet ovat satunnaismuuttujia ja pienet kirjaimet ovat näiden tuottamia arvoja. Yläindeksin käyttö viittaa kontrafaktuaaliin.Hernán & Robins (2020): Individual causal effects, s. 3–4. tarkoittaa, että kontrafaktuaalinen vaste ja todellinen syy ovat riippumattomia toisistaan. Tätä kutsutaan vaihdettavuus-oletukseksi (exchangeability), eli esim. todellisuudessa hoidotta jääneiden vaste olisi sama kuin todellisuudesa hoidettujen vaste olisi samassa tilanteessa. Toisin sanoen, yksilöiden oletetaan olevan toimenpiteen suhteen toistensa kanssa vaihdettavissa. Tästä seuraa esim. se, että , eli kontrafaktuaalisen vastemuuttujan odotusarvo on sama todellisesta toimenpiteen arvosta riippumatta. Tätä kutsutaan odotusarvo-vaihdettavuudeksi. Jos oletetaan lisäksi konsistenssi, voidaan todeta , eli vasteen odotusarvot toimenpiteen eri arvoilla ovat samat kontrafaktuaalisesti (kausaliteetti) ja todellisista havainnoista (assosiaatio). Näin todellisista havainnoista voidaan päätellä kontrafaktuaalinen havainto (kausaalinen päätelmä). tarkoittaa sananmukaisesti seuraavaa: kun todellisuudessa tietyllä yksilöllä (i) syytä edustava satunnaismuuttuja (A) tuottaa arvon a (esim. "kyllä"), hänen vasteensa satunnaismuuttujan todellisuudessa tuottama arvo (Y) on sama kuin kontrafaktuaalisen vasteen satunnaismuuttujan tuottama arvo olisi samalla syyn arvolla a (eli "kyllä"). Tätä kutsutaan konsistenssi-oletukseksi eli kontrafaktuaalisen havainnon oletetaan olevan sama kuin todellisen havainnon samassa tilanteessa. Toisin sanoen, jos halutaan tietää kontrafaktuaalin tuottama arvo, riittää havaita todellisuudessa , kun . Tällöin kuitenkin jää lopullisesti havaitsematta. tarkoittaa, että kontrafaktuaalisen vasteen satunnaismuuttujan (Ya) odotusarvo (E) olisi erilainen, kun koko joukko altistuisi syyn arvolle 1 (esim. "kyllä") kuin jos koko joukko altistuisi syyn arvolle 0 (esim. "ei"). Toisin sanoen, syyllä on keskimääräinen vaikutus vasteeseen kyseisessä joukossa. Tämä on tyypillisin keskimääräisen vaikutuksen määritelmä – kuitenkin odotusarvo on vain yksi mahdollinen keskimääräisyyttä kuvaava suure.Hernán & Robins (2020): Average causal effects, s. 4–6. on vaikutussuure (NNT, engl. number needed to treat), joka kuvaa, kuinka monelle yksilölle on keskimäärin tehtävä toimenpide, että tällä olisi vaikutus yhden yksilön vasteeseen. tarkoittaa kyseisen kontrafaktuaalisen havainnon todennäköisyyttä. on vakioitu riskisuhde. Kyseessä ei ole vaikutus- vaan assosiaatiosuure. Lausekkeesta nähdään, että vakiointimenetelmän periaatteena on laskea vasteen todennäköisyyksiä vakiointimuuttujan muodostamissa osaryhmissä ja sitten antaa niille osaryhmän koon mukainen painoarvo koko summassa (tai integraalissa). Tarvittavin oletuksin tämä assosiaatiosuure vastaa (ns. identifioi) kausaalista riskisuhdetta .Hernán & Robins (2020): Standardization, s. 19.
Menetelmät
Sekoittuneisuuden ja valintaharhan korjaamisessa käytettäviin menetelmiin kuuluvat muun muassa rajoittaminen, osittaminen, kaltaistus (engl. matching), vakiointi (engl. standardization), g-kaava (g formula), IP-painotus (engl. inverse probability weighting), g-estimointi, instrumenttimuuttujat, DID-menetelmä (engl. differences-in-differences), regressioepäjatkuvuus-analyysi, etuovikriteeri, negatiiviset kontrollit ja propensiteettiarvot.
Osittamismenetelmät (rajoittaminen, osittaminen, kaltaistaminen, vasteregressio) soveltuvat vain ehdollisten vaikutusten arviointiin osaryhmissä, kun taas ns. G-menetelmät (vakiointi, g-formula, IP-painotus, g-estimointi) soveltuvat poistamaan virhelähteen vaikutuksen eli simuloimaan kontrafaktuaalia. G-menetelmät soveltuvat myös ajassa muuttuvien syiden ja sekoittavien tekijöiden analysointiin. G-menetelmistä on myös ns. kaksoisvakaita (double robust) yleistyksiä, jotka sallivat osittaisia mallinnusvirheitä. Näistä syistä G-menetelmien käyttö on suositeltavaa yleisesti, vaikkakin yksinkertaisissa tilanteissa muukin menetelmä voi olla sopiva. (Poikkeuksena g-estimointi soveltuu vain sekoittavien tekijöiden hallintaan – mutta muista poiketen sen avulla voidaan arvioida helposti myös mittaamatonta sekoittuvuutta.)
Hillin lista
Hillin lista (engl. Bradford Hill viewpoints) sisältää havaittujen yhteyksien piirteitä, joiden voidaan katsoa lisäävän tai vähentävän kausaalisen suhteen uskottavuutta: Voimakkuus: Mitä voimakkaampi yhteys muuttujien välillä havaitaan, sitä todennäköisemmin havaittu yhteys on kausaalinen. Annos-vastesuhde: Yleensä biologiassa suurempi annos altistetta aiheuttaa suuremman vasteen. Näin siis mitä selkeämpi annos-vasteyhteys havaitaan, sitä todennäköisemmin yhteys voisi olla kausaalinen. Ajallinen yhteys: Mitä paremmin altiste voidaan havaita ennen vasteen ilmaantumista eikä yhtäaikaisesti tai vasta vasteen jälkeen, sitä todennäköisemmin havaittu yhteys on kausaalinen. Mekanismi: Mitä uskottavampi mekanismi altisteen ja vasteen väliselle kausaaliselle suhteelle on keksittävissä, sitä todennäköisemmin havaittu yhteys on kausaalinen. Spesifisyys: Mitä spesifimmin yhteys on altisteen ja vasteen välillä tai mitä vähemmän nämä ovat epäspesifisesti yhteydessä erilaisiin muuttujiin, sitä todennäköisemmin altisteen ja vasteen havaittu yhteys on kausaalinen. Esimerkiksi, tutkijat voivat käyttää negatiivisia kontrollimuuttujia, joilla ei varmasti ole kausaalista yhteyttä vastemuuttujaan. Jos negatiivisen kontrollin ja vasteen välillä onkin tutkimuksessa yhteys, tämä tarkoittaa, että tutkimuksessa täytyy olla joitakin korjaamattomia virhelähteitä. Jos taas negatiivisen kontrollin ja vasteen välillä ei havaita yhteyttä, tämä voi vahvistaa altisteen ja vasteen yhteyden uskottavuutta. Analogia: Mitä enemmän on kausaalisia yhteyksiä muiden vastaavien tai samantapaisten muuttujien välillä, sitä todennäköisemmin myös kyseinen havaittu yhteys on kausaalinen. Esimerkiksi, jos yhdellä lääkeaineella tiedetään olevan suolistoon liittyvä haitta, havaittu yhteys toisen lääkeaineen ja suolistoon liittyvän haitan välillä voisi olla jo analogian vuoksi uskottavampi. Konsistenssi: Mitä useammin erilaisissa tutkimuksissa havaitaan sama yhteys, sitä todennäköisemmin havaittu yhteys on kausaalinen. Koherenssi: Mitä enemmän on yhtäpitävää näyttöä laboratoriotutkimuksista, sitä todennäköisemmin havaittu yhteys on kausaalinen. Kokeellinen näyttö: Mitä enemmän on yhtäpitävää näyttöä kokeellisista tutkimuksista, sitä todennäköisemmin havaittu yhteys on kausaalinen. Huomattakoon, että yhtäkään näistä ei voi pitää kausaalisuhteen kriteerinä, vaikka englanninkielisessä kirjallisuudessa tähän listaan usein harhaanjohtavasti viitataan nimityksellä Bradford Hill criteria.
Kohdekokeen jäljittely
Kausaalinen päättely voidaan tehdä ns. kohdekoe-emulaationa. Kohdekoe tarkoittaa ideaalista satunnaistettua tutkimusasetelmaa, joka vastaisi suoraan haluttuun kausaaliseen kysymykseen. Emuloinnin tarkoitus on jäljitellä mahdollisimman tarkasti haluttua kohdekoetta käyttämällä jotakin toisenlaista, esim. satunnaistamattoman tutkimusasetelman, tuottamaa aineistoa.Hernán & Robins (2020): Target trial emulation, s. 277–287.
Kohdekokeen tutkimusprotokollan täsmentäminen on hyödyllinen prosessi, joka tarkentaa epäselviä kausaalisia kysymyksiä. Kohdekokeen emulointi antaa yhteisen viitekehyksen satunnaistettujen ja havainnoitujen aineistojen analysoimiseen. Havainnoivissa asetelmissa kerätyn aineiston avulla voidaan emuloida vastaavaa satunnaistettua koetta, jos riittävä joukko sekoittavia tekijöitä on mitattu, sekoittuneisuus korjataan asianmukaisesti ja syyn todennäköisyyden kuvaava malli on oikein määritelty. Satunnaistaminen poistaa ainoastaan sekoittuneisuuden ja tämänkin vain seurannan alussa – kaikki muut virhelähteet tulee edelleen huomioida samalla tavalla kuin satunnaistamattomissa asetelmissa.
Oletukset
Mitä parempia havaintoja on kerätty, sitä vähemmän oletuksia joudutaan tekemään kausaalisen päätelmän tekemiseksi. Esim. hyvissä satunnaistetuissa kokeissa konsistenssi, alkuvaihdettavuus (engl. baseline exchangeability) ja positiivisuus ovat suunnitellusti totta, jolloin kausaalinen päättely on paljon luotettavampaa. Kun oletukset taas eivät ole totta, kausaaliseen päättelyyn syntyy systemaattista virhettä – erityisesti valintaharhaa, mittausharhaa ja sekoittuneisuutta. Eri menetelmiin liittyy erilaisia oletuksia, joten vertaamalla eri menetelmillä saatuja tuloksia voidaan tehdä yksinkertainen herkkyysanalyysi, tunnistaa ongelmia ja näin vahvistaa päätelmien luotettavuutta. Herkkyysanalyysi tarkoittaa yleisesti oletuspoikkeamien vaikutusten arvioimista.
Kausaalisessa päättelyssä käytettäviin oletukseen kuuluvat muun muassa interferenssin puute eli yksilöt ovat riippumattomia toisistaan konsistenssi eli kontrafaktuaali ja havaittu vastaavat toisiaan samassa tilanteessa syyerojen merkityksettömyys eli kaikilla syyn eri versioilla on sama vaikutus hyvin määritellyt interventiot, kontrafaktuaalit ja kohdeväestöt