On appelle médicament orphelin tout médicament développé pour le traitement de « maladies orphelines » (c'est-à-dire des maladies rares).
Historique États-Unis : le Orphan Drug Act de 1983 Le terme est apparu aux États-Unis dans le de 1983. Selon cet acte, une maladie orpheline est (A) soit une maladie qui touche moins de personnes sur leur territoire, (B) soit une maladie qui touche plus de personnes sur leur territoire, et pour laquelle il est improbable que le coût de la mise au point et de la fabrication aux États-Unis d'un médicament contre cet état ou de cette maladie soit récupéré par les ventes aux États-Unis de ce médicament. Cet acte a été adopté comme une sous-clause de la FDA (Food and Drug Administration). Développer un médicament pour de si petits groupes serait un non-sens du point de vue financier. Dès lors, le développement de médicaments pour de telles maladies est « récompensé » par des baisses d'impôts et le monopole pour le médicament en question durant un temps limité (sept ans). Sous cette promesse, divers médicaments ont été développés, y compris des médicaments traitant le SIDA, la mucoviscidose, et le venin de serpent.
Union européenne
Le règlement européen du , dans une volonté d'incitation à l'innovation et/ou à la production, a introduit un monopole commercial de dix ans pour les médicaments orphelins qui ne concerneraient que 5 patients sur 10 000Règlement (CE) nº 141/2000 du Parlement européen et du Conseil, du 16 décembre 1999, concernant les médicaments orphelins .
Il introduit également la création du Comité des médicaments orphelins (abrégé COMP pour ) chargé notamment de traiter les demandes de désignation orpheline.
Chiffres
France En , Antoine Ferry, président de CTRS — un laboratoire pharmaceutique spécialisé dans les pathologies rares — expliquait que ces médicaments représentaient 4 % des dépenses de médicaments en France et 0,6 % de l'ensemble des dépenses de santé.
Annexes
Articles connexes Orphanet Repositionnement des médicaments
Liens externes Orphanet : Base de données sur les médicaments orphelins Liste de médicaments orphelins avec une autorisation de mise sur le marché européenne Les Entreprises du Médicament - Réglementation du médicament orphelin en France l'Orphan Drug Act sur le site de la FDA
Notes et références
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