L est une version recombinante de l'enzyme .
Autorisation de mise sur le marché Elle a été commercialisée par BioMarin Pharmaceutical sous le nom de Vimizim pour le traitement du syndrome de Morquio A ou mucopolysaccharidose de type IV A qui est causée par une déficience de cette N-acétylgalactosamine-6-sulfatase.
Elle a été approuvée en vue d'une utilisation thérapeutique aux États-Unis par la Food and Drug Administration en 2014. et en France le ..
Notes et références
Voir aussi Articles connexes Mucopolysaccharidose
Liens externes Vaincre les Maladies Lysosomales, association de patients
Catégorie:Peptide