Le SMAD7 (ou ) est une protéine dont le gène est SMAD7 situé sur le chromosome 18 humain.
Rôle Il inhibe le facteur de croissance transformant TGF-β1.
Cible thérapeutique Le mongersen est un oligonucléotide se fixant sur l'ARN messager du SMAD7, facilitant sa dégradation. Donné par voie orale aux patients porteurs d'une maladie de Crohn, il en améliore les durées de rémission et les symptômes.
Notes et références Monteleone G, Kumberova A, Croft NM, McKenzie C, Steer HW, MacDonald TT, Blocking Smad7 restores TGF-beta1 signaling in chronic inflammatory bowel disease, J Clin Invest, 2001;108:601-609
Monteleone G, Neurath MF, Ardizzone S et al. Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn’s disease, N Engl J Med, 2015;372:1104-1113
Catégorie:Facteur de transcription Catégorie:Protéine humaine