Belzutifan, vendu sous le nom Welireg, est un médicament utilisé pour le traitement du carcinome à cellules rénales associé à la maladie de von Hippel–Lindau. Il se prend par voie orale.

Effets secondaires

Les effets secondaires les plus courants comprennent une diminution de l'hémoglobine, de l'anémie, de la fatigue, une augmentation de la créatinine, des maux de tête, des étourdissements, une augmentation du glucose et des nausées.

Mode d'action Le belzutifan est un inhibiteur du facteur -2 alpha (HIF-2α) inductible par l'hypoxie.

Utilisations médicales Le belzutifan est indiqué pour le traitement des adultes atteints de la maladie de von Hippel-Lindau (VHL) qui nécessitent un traitement pour un carcinome rénal associé (RCC)Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O et al. Belzutifan for renal cell carcinoma in von Hippel–Lindau disease. N Engl J Med 2021;385:2036-2046, des hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) ou des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (pNET), ne nécessitant pas de chirurgie immédiate. Le belzutifan s'est également avéré efficace chez un adolescent atteint du syndrome de Pacak-Zhuang avec polyglobulie et paragangliomes.

Dans le cancer du rein résistant à la chimiothérapie, le belzutifan obtient un taux de réponse supérieur à l'évérolimusChoueiri TK, Powles T, Peltola K et al. Belzutifan versus everolimus for advanced renal-cell carcinoma, N Engl J Med, 2024;391:710-721. Dans les carcinomes à cellules claires du rein et après néphrectomie, l'association belzutifan-pembrolizumab permet d'avoir une meilleur réponse en termes de durée de rémissionChoueiri TK, Motzer RJ, Karam JA et al. Adjuvant Pembrolizumab plus Belzutifan for Renal-Cell Carcinoma, N Eng J Med, 2026;395:32-43.

Notes et références

Liens externes

Catégorie:Phénoxybenzène Catégorie:Indane Catégorie:Sulfonate Catégorie:Composé aromatique fluoré Catégorie:Médicament orphelin