Tofersen, est un oligonucléide antisens utilisé dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique secondaire à une mutation du SOD1. Il est vendu sous la marque Qalsody.
Mode d'action
Il s'agit d'un oligonucléotide antisens qui diminue la production de la superoxyde dismutase.
Usage médical
C'est un médicament utilisé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique dans les formes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 , soit dans 2 % des cas. Il est administré par ponction lombaire.
Effets secondaires
Les effets secondaires courants comprennent la fatigue, les douleurs articulaires, l’augmentation des globules blancs du LCR et les douleurs musculaires; d'autres effets secondaires peuvent inclure une myélite, une augmentation de la pression intracrânienne et une méningite aseptique.
Histoire Tofersen a été approuvé pour un usage médical aux États-Unis en 2023. En 2023, il coûte environ 158 000 dollar américain par an aux États-Unis. Il a obtenu le statut de médicament orphelin en Europe en 2016. En 2024, la Haute Autorité de santé en France n'a pas autorisé l'accès précoce à ce médicament, en raison de résultats non statistiquement significatifs d’efficacité sur des critères cliniques dans une étude comparative versus placebo Références
Liens externes
Catégorie:ARN antisens Catégorie:Médicament agissant sur le système nerveux