Le vutrisiran est un ARN-interférent utilisé comme traitement dans l'amylose à la transthrétine avec polyneuropathie et en cours de test dans l'amylose cardiaque à la transthyrétine.
Mode d'action Il s'agit d'un petit ARN interférent qui diminue la synthèse hépatique de la transthyrétine. En injection sous-cutanée, sa durée d'action dépasse trois mois.
Efficacité Il permet une amélioration des symptômes de la polyneuropathie secondaire à une amylose à la transthyrétine, et ce, de manière équivalente au patisiran, indication pour laquelle il a reçu une autorisation de mise sur le marché, aux États-Unis, en 2022.
Dans l'amylose cardiaque à transthyrétine, il ralentit la dégradation de la fonction cardiaque, permettant une diminution de la mortalité et une amélioration de la qualité de vie.
Notes et références Habtemariam BA, Karsten V, Attarwala H et al. Single-dose pharmacokinetics and pharmacodynamics of transthyretin targeting N-acetylgalactosamine-small interfering ribonucleic acid conjugate, vutrisiran, in healthy subjects, Clin Pharmacol Ther, 2021;109:372-382
Adams D, Tournev IL, Taylor MS et al. Efficacy and safety of vutrisiran for patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: a randomized clinical trial, Amyloid, 2023;30:1-9
Alnylam Pharmaceuticals. Prescribing information: AMVUTTRA (vutrisiran) injection, for subcutaneous use, 2022
Jering KS, Fontana M, Skali H et al. Effects of vutrisiran on cardiac function and outcomes in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy, J Am Coll Cardiol, 2025;86:444-455
Fontana M, Berk JL, Gillmore JD et al. Vutrisiran in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy, N Engl J Med, 2025;392:33-44
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