È professore presso la University of Massachusetts Medical School.
Biografia Ambros è nato nel New Hampshire. Suo padre, Longin, era un rifugiato di guerra polacco. Victor è cresciuto in una piccola fattoria di Hartland, nel Vermont, in una famiglia di otto figli e ha frequentato la Woodstock Union High School.
Presso il Massachusetts Institute of Technology, Ambros ha conseguito una laurea in biologia nel 1975 e un dottorato in biologia nel 1979. Il suo supervisore di dottorato era David Baltimore, premio Nobel per la Medicina nel 1975. Ambros ha continuato la sua ricerca al MIT come primo borsista post-dottorato nel laboratorio del futuro premio Nobel H. Robert Horvitz.
Per il suo contributo pionieristico, Victor Ambros ha ricevuto numerosi riconoscimenti. Nel 2007 è stato eletto membro dell'Accademia Nazionale delle Scienze degli Stati Uniti. Nel 2011 è divenuto Fellow dell'American Academy of Arts and Sciences.
Attività di ricerca Nel 1993, una pubblicazione sulla rivista Cell a cura di Victor Ambros e dei suoi collaboratori, Rosalind Lee e Rhonda Feinbaum, segnò una svolta nella biologia molecolare. In essa veniva descritta la scoperta, nell'organismo modello Caenorhabditis elegans, di molecole di RNA a singolo filamento, non codificanti per proteine, dotate di una funzione regolatoria fino ad allora sconosciuta.
Studi genetici precedenti, condotti dallo stesso Ambros in collaborazione con H. Robert Horvitz, avevano già identificato il gene lin-4 come un elemento fondamentale per il corretto sviluppo larvale del nematode. Era stato osservato che lin-4 agiva come repressore della proteina LIN-14; infatti, negli esemplari mutanti in cui la funzione di lin-4 era compromessa, i livelli di LIN-14 rimanevano persistentemente elevati, causando significative alterazioni nelle tempistiche dello sviluppo.
L'aspetto più inatteso della ricerca del gruppo di Ambros fu la scoperta che il gene lin-4 non codificava, come atteso, per una proteina regolatoria. Al contrario, esso dava origine a due piccole molecole di RNA, lunghe rispettivamente 22 e 61 nucleotidi, che furono denominate lin-4S (corto) e lin-4L (lungo). L'analisi della sequenza rivelò che lin-4S era contenuto all'interno di lin-4L, il quale a sua volta formava una caratteristica struttura a forcina. Insieme al laboratorio di Gary Ruvkun dell'Università di Harvard, si scoprì un altro dettaglio cruciale: la sequenza di lin-4S era parzialmente complementare a delle sequenze specifiche presenti nella regione 3' non tradotta (UTR) dell'RNA messaggero (mRNA) della proteina LIN-14.
Sulla base di queste osservazioni, Ambros e Ruvkun ipotizzarono, in due articoli pubblicati consecutivamente su Cell nel dicembre 1993, un nuovo meccanismo di regolazione genica. Proposero che la piccola molecola di RNA lin-4S si legasse direttamente all'mRNA di lin-14, in un'interazione di tipo RNA antisenso, impedendone la traduzione e quindi bloccando la produzione della proteina LIN-14.
Inizialmente, questa scoperta fu considerata da una parte della comunità scientifica come una peculiarità del nematode C. elegans. La conferma che si trattasse di un meccanismo biologico fondamentale e ampiamente conservato arrivò nel 2000, quando il laboratorio di Ruvkun caratterizzò una seconda piccola molecola di RNA regolatorio, denominata let-7. Si scoprì che let-7 era presente in numerose specie, inclusi i vertebrati e l'uomo, consolidando l'idea che Ambros e Ruvkun avessero identificato una nuova e vasta classe di regolatori genici, oggi noti come microRNA (miRNA).
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