Рисдиплам — первый пероральный лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Одобрен для применения: США (2020).
Механизм действия Производное пиридазина. Модификатор сплайсинга гена SMN2.
Показания Спинальная мышечная атрофия у пациентов от 2 месяцев.
Беременность Женщины детородного возраста во время лечения и 1 месяц после него должны использовать методы контрацепции.
Примечания
Категория:Пиридазины Категория:Орфанные препараты