Голодирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2019).
Механизм действия Голодирсен, как касимерсен, вилтоларсен и этеплирсен, представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.
Показания Мышечная дистрофия Дюшенна.
Способ применения внутривенная инфузия в течение 1 ч.
Примечания
Категория:Морфолины Категория:Орфанные препараты Категория:РНК