Ivakaftor (-{Kalideko}-, -{VX-770}-) je lek za tretman cistične fibroze, koji su razvili Verteks Farmaceutikals i Fondacija za cističnu fibrozu.-{Phase 3 Study of VX-770 Shows Marked Improvement in Lung Function Among People with Cystic Fibrosis with G551D Mutation, Feb. 23, 2011}- Ovo je privi lek prvi lek koji je odobren za lečenje uroka umesto simptoma bolesti.
Cistična fibroza je uzrokovana defektom proteina, cistično fibroznim regulatorom transmembranske provodnosti (-{CFTR}-), koji reguliše protok fluida unutar ćelija u utiče na komponente znoja, probavnih fluida, i sluzi. Defekt je uzrokovan DNK mutacijom koja se može javiti na nekoliko lokacija duž proteina, i svaka od njih utiče na nekoliko različitih funkcija proteina. Mutacija -{G551D}-, ne sprečava -{CFTR}- protein da dođe do površine epitelinih ćelija, ali mu onemogućava da transportuje hlor kroz jonski kanal. Ivakaftor poboljšava transport hlorida kroz jonski kanal. Ova vrsta leka je poznata kao -{CFTR}- potencijator.
-{G551D}- je nađen kod oko 4-5% slučajeva cistične fibroze. Ivakaftor je efektivan (i odobren od strane FDA) samo za cističnu fibrozu sa tom mutacijom. -{G551D}- je standardna aminokiselinska skraćenica za mutaciju kod koje je aminokiselina glicin (-{G}-) u poziciji 551 zamenjena sa aspartinskom kiselnom (-{D}-).
-{Kalideko}- će koštati $294,000 za godišnju opskrbu.-{Drug Approved to Treat Cystic Fibrosis' Root Cause By MATTHEW PERRONE, AP Health Writer, ABC News, January 31, 2012}-
Vidi još Ataluren -{VX-809}-
Reference
Spoljašnje veze
-{VX}--770
Категорија:Хинолони Категорија:Феноли Категорија:Анилиди