Uzyskane wyniki zostały przedstawione na konferencjach okulistycznych i w komunikatach firmowych jako dowód koncepcji dla wykorzystania częściowego przeprogramowania epigenetycznego w leczeniu neuropatii nerwu wzrokowego.
Badania kliniczne W Stanach Zjednoczonych dla ER-100 została zatwierdzona dokumentacja IND, co umożliwiło rozpoczęcie badań klinicznych I fazy u ludzi. Badanie wczesnej fazy prowadzone jest jako interwencyjna próba z sekwencyjnymi kohortami, obejmująca osoby dorosłe z: jaskrą otwartego kąta (OAG/POAG), niearterytyczną przednią niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego (NAION).
Schemat badania obejmuje: fazę eskalacji dawki u chorych z OAG, z zastosowaniem strategii „sentinel” i analizami bezpieczeństwa przez komitet ds. bezpieczeństwa (Safety Review Committee), fazę rozszerzenia dawki u pacjentów z NAION, w której stosuje się dawkę wybraną na podstawie danych bezpieczeństwa z kohort OAG.
Punkty końcowe obejmują m.in. bezpieczeństwo i tolerancję, ocenę odpowiedzi immunologicznej oraz parametry funkcji wzrokowej, przy czym w fazie I ocena skuteczności ma charakter wstępny i eksploracyjny.