Działania niepożądane i bezpieczeństwo Dane o bezpieczeństwie ER-100 pochodzą głównie z badań przedklinicznych oraz wczesnych etapów rozwoju klinicznego. Potencjalne zagrożenia obejmują: miejscowe powikłania związane z , odpowiedź zapalną i immunologiczną na wektor AAV lub na ekspresję transgenu, niepożądane skutki niewłaściwie kontrolowanego przeprogramowania epigenetycznego, w tym teoretyczne ryzyko zaburzeń różnicowania komórek.
Zastosowanie kontrolowanego, czasowo ograniczonego systemu indukowalnego (doksycyklina) ma na celu ograniczenie ryzyk związanych z długotrwałą ekspresją OSK.
Znaczenie i perspektywy ER-100 jest jednym z pierwszych programów testujących koncepcję częściowego epigenetycznego przeprogramowania komórek nerwowych w badaniu klinicznym u ludzi. Terapia ta stanowi element szerszego nurtu badań nad odmładzaniem komórkowym i leczeniem chorób związanych ze starzeniem poprzez oddziaływanie na epigenom, a nie bezpośrednio na sekwencję DNA.
Jeśli skuteczność i bezpieczeństwo ER-100 zostaną potwierdzone w kolejnych fazach badań klinicznych, terapia może otworzyć drogę do nowych metod leczenia neuropatii nerwu wzrokowego oraz rozwoju podobnych strategii przeprogramowania epigenetycznego w innych wskazaniach.
Przypisy
Kategoria:Epigenetyka Kategoria:Terapia genowa