Europejska Agencja Leków (EMA), oceniając wniosek o dopuszczenie do obrotu, uznała, że w badaniu głównym nie wykazano wpływu produktu na zdolność poruszania się po 12 miesiącach, a różnica zmiany wyniku NSAA wynosząca 0,65 punktu w 34-punktowej skali nie była istotna statystycznie. Agencja wskazała również, że mimo wykazania wytwarzania skróconej dystrofiny u części pacjentów nie wykazano związku stężenia tego białka z poprawą zdolności poruszania się.

w opracowaniu Evidence in Focus z 2025 roku dokonała przeglądu dostępnych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa delandistrogenu mokseparwoweku u pacjentów z DMD. Nowsze opracowania przeglądowe podkreślały, że długotrwała skuteczność, trwałość efektu i bezpieczeństwo terapii genowych opartych na AAV w DMD pozostają przedmiotem dalszych badań.

Bezpieczeństwo Do najczęstszych działań niepożądanych zgłaszanych w badaniach klinicznych należały wymioty, nudności, uszkodzenie wątroby, gorączka, małopłytkowość i zwiększone stężenie troponiny I.