Sapropteryna (łac. sapropterinum) – organiczny związek chemiczny, syntetyczny odpowiednik naturalnie występującej w organizmie tetrahydrobiopteryny (BH4), stosowany w leczeniu fenyloketonurii i hiperfenyloalaninemii spowodowanej niedoborem tetrahydrobiopteryny.
__TOC__
Mechanizm działania Hiperfenyloalaninemia wywoływana jest przez autosomalne recesywne mutacje w genach kodujących enzym hydroksylazę fenyloalaniny (w przypadku fenyloketonurii) lub enzymy odpowiedzialne za regenerację i biosyntezę tetrahydrobiopteryny – koenzymu uczestniczącego w procesach przekształcania: fenyloalaniny w tyrozynę (enzym: 4-hydroksylaza fenyloalaniny) tyrozyny w lewodopę (enzym: 5-hydroksylaza tyrozyny) tryptofanu w 5-hydroksytryptofan (enzym: 3-hydroksylaza tryptofanu)
oraz w procesie syntezy tlenku azotu przez syntazę NO.
Sapropteryna, jako syntetyczny analog naturalnie występującej tetrahydrobiopteryny, poprawia aktywność wspomnianych enzymów, co przywraca lub zwiększa metabolizm fenyloalaniny. Tym samym stężenie tego aminokwasu we krwi zmniejsza się, co zapobiega dalszej jej kumulacji w organizmie oraz zwiększa tolerancję na pokarmy ją zawierające.