W przypadku niedoboru BH4, sapropteryna uzupełnia jej niedobory w organizmie, przywracając aktywność 4-hydroksylazy fenyloalaniny.
Farmakokinetyka Sapropteryna, podana doustnie, wchłania się z przewodu pokarmowego dość szybko, osiągając we krwi stężenie maksymalne po 3-4 h. Pokarm, szczególnie ten bogaty w tłuszcze, zwiększa biodostępność leku o około 40%, wydłuża jednak okres jego wchłania do 4-5 godzin.Największe stężenie sapropteryny wykrywane jest w nerkach, nadnerczach i w wątrobie. Lek metabolizowany jest w wątrobie do dwóch głównych metabolitów: dihydrobiopteryny i biopteryny. Można przypuszczać, że jako syntetyczny odpowiednik tetrahydrobiopteryny sapropteryna podlega takim samym przemianom metabolicznym, jak BH4. Lek wydalany jest prawie wyłącznie z kałem.Po podaniu dożylnym, sapropteryna przenika do mleka matki; wydalana jest głównie z moczem.
Wskazania Fenyloketonuria oraz fenyloalaninemia spowodowana niedoborem endogennego BH4. Lek stosuje się wyłącznie w sytuacji, gdy widoczna jest odpowiedź na leczenie.
Przeciwwskazania nadwrażliwość na sapropterynę lub którykolwiek składnik preparatu dzieci poniżej 4. roku życia (brak badań klinicznych w tej grupie wiekowej) osoby powyżej 65.