Badania kliniczne Badania kliniczne nad skutecznością mitotanu w leczeniu raka kory nadnercza nie są jednoznaczne. Część z nich dowodzi, że lek nie wpływa na ogólną przeżywalność oraz że odpowiedź na leczenie nie występuje zbyt często (22–24%). Wiele badań klinicznych wskazuje, że skuteczność mitotanu zależy w bardzo dużej mierze od jego stężenia we krwi, które powinno wynosić powyżej 14 μg/ml. Powyżej 20 μg/ml mitotan wywołuje objawy uboczne, głównie ze strony układu nerwowo-mięśniowego. W jednym z badań wykazano, że mitotan wydłuża przeżycie wolne od nawrotu choroby u pacjentów z radykalnie wyciętym rakiem nadnercza.
Polskie badania, przeprowadzone na 52 chorych, dowiodły, że lepsze rezultaty przynosi terapia mitotanem podejmowana bezpośrednio po operacji usunięcia guza kory nadnercza. Zwrócono także uwagę na wciąż nierozwiązany problem czasu trwania leczenia mitotanem u chorych po resekcji guza, u których nie odnotowano nawrotów choroby. Najlepsze efekty uzyskano w badaniach klinicznych opartych na terapii wielolekowej, gdzie cisplatynę, doksorubicynę i/lub etopozyd podaje się razem z mitotanem.