Przyczyną występowania ostrej białaczki promielocytarnej jest translokacja genu kodującego receptor kwasu retinowego (RAR α) z chromosomu 17 w pobliże genu PML, znajdującego się na chromosomie 15. Prowadzi to do fuzji genów i powstania produktu PML/RAR α. Białko to hamuje różnicowanie oraz śmierć komórek, w których się znajduje. Trójtlenek arsenu, już w małych stężeniach, powoduje rozpad PML/RAR α, przywracając w ten sposób (częściowo) różnicowanie zmienionych nowotworowo promielocytów. Trójtlenek arsenu aktywuje kinazę JNK, zwaną również kinazą N-końca białka c-jun (ang. c-jun N-terminal kinase) lub kinazą aktywowaną stresem (ang. stress-activated protein kinase – SAPK), należącą do rodziny kinaz MAPK (ang. mitogen-activated protein kinases). Enzymy te mają kluczowe znaczenie dla przekazywania sygnałów w komórce. W normalnych warunkach kinaza JNK aktywowana jest przez fosforylację reszt treoniny i tyrozyny. W badaniach na określonych liniach komórkowych pobranych od chorych z ostrą białaczką promielocytową udowodniono jednak, że wspomniana aktywacja zachodzi również pod wpływem trójtlenku arsenu.