Rola acetylacji i deacetylacji histonów w etiologii chorób Badania na modelach zwierzęcych i ludzkich wskazują, że takie modyfikacje histonów, zwłaszcza te powodujące hipoacetylację (niski poziom acetylacji) biorą udział w powstawaniu wielu zaburzeń i chorób, m.in. chorób neurodegeneracyjnych (np. choroba Alzheimera, Parkinsona, Huntingtona), depresji, schizofrenii, a także nowotworów i endometriozy. Z tego względu inhibitory deacetylaz histonowych (HDACis) mogą potencjalnie być stosowane w ich leczeniu.
Zaburzenia równowagi między acetylacja a deacetylacją histonów może powodować niewłaściwy poziom ekspresji genów regulujących kluczowe funkcje komórki jak proliferacja, regulacja cyklu komórkowego i apoptoza, a przez to przyczyniać się do powstawania nowotworów. HDACis mogą być użyteczne w ich leczeniu poprzez: regulację czynników związanych z proliferacją komórek (np. p21) zatrzymanie cyklu komórkowego przez regulację cyklin indukcję apoptozy przez regulację czynników apoptotycznych, np. kaspaz hamowanie angiogenezy poprzez hamowanie aktywności VEGF.