L' est le principe actif d'un médicament orphelin.
L'acide carglumique est utilisé pour le traitement de l'hyperammoniémie chez les patients avec un déficit en N-acétylglutamate-synthase.
Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé ce traitement de l'hyperammoniémie le .
En France, depuis le , il a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le traitement des hyperammoniémies secondaires aux acidémies organiques (isovalérianique, méthylmalonique, propionique)Fiche de transparence Haute Autorité de santé..
Références
Catégorie:Médicament orphelin Catégorie:Carbamate Catégorie:Acide dicarboxylique Catégorie:Dérivé d'acide aminé