vignette|Formule chimique de l'éliglustat L'éliglustat est une molécule donnée par voie orale comme traitement de la maladie de Gaucher de type I.
Mode d'action Il s'agit d'un inhibiteur de la glucocérébroside synthase.
Pharmacologie Sa demi-vie est d'environ sept heures.
Efficacité Chez le patient porteur dune maladie de Gaucher de type I, il permet la réduction des volumes du foie et de la rate, une normalisation du taux sanguin de cérébroside et des gangliosides, une amélioration de la densité osseuse, du nombre d'hématies et de plaquettes sanguines. Ces résultats sont conservés avec un recul de plusieurs années.
Ce traitement peut constituer une alternative à la substitution enzymatique intraveineuse.
Effets secondaires La tolérance du traitement est bonne.
Notes et références Lukina E, Watman N, Arreguin EA et al. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1, Blood, 2010;116:893-899
Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H et al. Effect of oral eliglustat on splenomegaly in patients with Gaucher disease type 1, The ENGAGE Randomized Clinical Trial, JAMA, 2015;313:695-706
Cox TM, Eliglustat tartrate, an orally active glucocerebroside synthase inhibitor for the potential treatment of Gaucher disease and other lysosomal storage diseases, Curr Opin Investig Drugs, 2010;11:1169-1181
Kamath RS, Lukina E, Watman N et al. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat, Skeletal Radiol, 2014;43:1353-1360
Lukina E, Watman N, Dragosky M et al. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: phase 2 trial results after 4 years of treatment, Blood Cells Mol Dis, 2014;53:274-276.
Cox TM, Drelichman G, Cravo R et al. Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher's disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial, Lancet, 2015;385:2355–2362
Catégorie:Médicament orphelin