Le Givosiran est un médicament utilisé dans le traitement de la porphyrie aiguë intermittente. Il est vendu sous la marque Givlaari.
Mode d'action Il s'agit d'un petit ARN interférent qui diminue la quantité de l'enzyme synthase 1 d'acide aminolévulinique et diminue donc la production d'hème .
Usage médical C'est un médicament utilisé pour traiter la porphyrie aiguë intermittente. Il est administré par injection sous-cutanée. Le médicament est utilisé chez les personnes de plus de 11 ans.
Effets secondaires
Les effets secondaires de ce médicament comprennent des douleurs au site d’injection, des nausées ou de la fatigue. D'autres effets secondaires peuvent inclure l'anaphylaxie, des problèmes rénaux ou hépatiques.
Histoire
Le médicament a été approuvé pour un usage médical aux États-Unis en 2019 et en Europe en 2020. Au Royaume-Uni, un flacon de 189 mg coûte au NHS environ 4 200 livres sterling à partir de 2021. Le prix aux États-Unis est d'environ 40 700 dollars américains par flacon.
Références
Liens externes
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