L'avapritinib est un médicament utilisé dans le traitement de la mastocytose. Il est vendu sous le nom de marque Ayvakit.
Usage médical
Il s'agit d'un inhibiteur de la tyrosine-kinase qui bloque l'activité du PDGFRA.
Il est utilisé pour traiter la mastocytose systémique et les tumeurs stromales gastro-intestinales. Dans cette dernière indication, il est utilisé dans les cas présentant une mutation de l'exon 18 du récepteur du facteur de croissance dérivé des plaquettes A. Le médicament est pris par voie orale.
Effets secondaires Les plus courants sont des nausées, une fatigue, une anémie, des œdèmes, un taux élevé de bilirubine, une diarrhée ou des pertes de mémoire. D'autres effets secondaires peuvent inclure un épanchement pleural ou une hémorragie cérébrale.
L'utilisation de ce médicament pendant la grossesse peut nuire au fœtus.
Histoire A l'origine, le médicament est développé aux États-Unis par la société Blueprint Medicines. Cette société est rachetée par Sanofi en pour auquel s'ajoutent des couts annexes qui portent le coût total à . Les ventes annuelles du médicament dans le monde génèrent un chiffre d'affaires d'environ en 2025.
Le médicament est approuvé pour un usage médical aux États-Unis et en Europe en 2020. En France, la Haute autorité de santé donne un avis favorable le .
Notes et références
Liens externes
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