AUT00063 (également appelé AUT-00063) est une petite molécule expérimentale développée par Autifony Therapeutics pour le traitement de la perte auditive et des acouphènes.
Contexte et développement
AUT00063 a été identifié comme un modulateur des canaux potassiques Kv3 (famille Shaw), qui participent aux propriétés de décharge neuronale des neurones auditifs et sont impliqués dans les hypothèses de hyperactivité centrale liées aux acouphènes.
En juin 2014, Autifony annonce l’obtention d’une subvention de de livres sterling de la Technology Strategy Board (aujourd’hui Innovate UK) afin de financer un essai clinique de phase IIa chez des patients souffrant d’acouphènes.
Essais cliniques
Acouphènes (QUIET-1)
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de phase IIa (EudraCT 2014–002179–27), intitulée « QUIET-1 », a recruté des participants présentant des acouphènes subjectifs afin d’évaluer l’efficacité et la tolérance de l’AUT00063 par rapport au placebo.
Toutefois, l’essai est interrompu prématurément pour futilité : le 28 avril 2016, Autifony annonce que les résultats préliminaires de QUIET-1 « confirment l’absence d’efficacité de l’AUT00063 dans le traitement des personnes souffrant d’acouphènes légers à modérés ».
Mécanisme d’action
AUT00063 cible les canaux potassiques Kv3 (Shaw), qui sont des canaux ioniques voltage-dépendants exprimés dans la voie auditive centrale et impliqués dans la repolarisation rapide et la capacité des neurones à décharger à haute fréquence. En modulant ces canaux, le médicament visait à réduire l’activité spontanée anormale (considérée comme un substrat potentiel des acouphènes) dans les circuits auditifs centraux.
Références
Catégorie:Médicament