Джесси Гелсингер (; 18 июня 1981 — 17 сентября 1999) — первый человек, умерший при клиническом испытании генной терапии.
Ему было 18 лет. Гелсингер страдал от дефицита орнитин-транскарбамилазы, Х-сцепленного генетического заболевания печени, симптомы которого включают неспособность обезвреживать аммиак — побочный продукт распада белка. Заболевание, как правило, заканчивается смертью сразу после рождения, однако Гелсингеру заболевание передалось не по наследству, а возникло вследствие спонтанной генетической мутации в момент зачатия, поэтому симптомы оказались не так сильно выражены. Некоторые из его клеток печени были здоровыми, что позволяло ему жить при соблюдении специальной диеты и приеме лекарственных препаратов.
Гелсингер был включен в клиническое испытание, проводимое в Пенсильванском университете, и направленное на разработку метода для лечения детей, родившихся с этой тяжелой болезнью. 13 сентября 1999 г. Гелсингеру ввели аденовирусный вектор со здоровым геном, чтобы проверить безопасность процедуры. Он умер через четыре дня, 17 сентября, в 14:30, по-видимому, в результате масштабного иммунного ответа на вирусный вектор, используемый для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.
Расследование FDA пришло к выводу, что ученые, участвующие в судебном процессе, в том числе соисследователь Джеймс М. Уилсон (директор Института «Human Gene Therapy»), нарушили несколько правил проведения исследования: Гелсингер был включен в исследование в качестве замены другого (выведенного из исследования) волонтера, несмотря на высокий уровень аммиака (что являлось критерием исключения из исследования); Университет скрыл информацию о серьезных побочных эффектах генной терапии у двух пациентов; В документах не было информации о смерти обезьян при данном способе лечении.
Университет Пенсильвании позже выпустил опровержение, но выплатил родителям неназванную сумму. Сообщалось, что Уилсон и Университет имели финансовую заинтересованность в этом исследовании.Greenberg, Daniel S. «Science for Sale. The Perils, Rewards, and Delusions of Campus Capitalism». Chicago: U. Chicago Press, 2007, 324pp., pages 104—106. Случай с Гелсингером имел сильный тормозящий эффект для всех ученых в данной области.
Примечания
Ссылки Another Chance For Gene Therapy?: https://www.wired.com/news/technology/0,1282,31613,00.html Paul Gelsinger, Jesse’s father, tells of Jesse’s death: https://web.archive.org/web/20141017025629/http://www.guineapigzero.com/jesse.html On gene therapy and informed consent (2008 debate): http://blog.bioethics.net/2008/01/on-gene-therapy-and-informed-consent/#comments BBC Horizon Trial and error — the rise and fall of genome therapy: http://www.bbc.co.uk/science/horizon/2003/trialerror.shtml The Biotech Death of Jesse Gelsinger: https://www.nytimes.com/1999/11/28/magazine/the-biotech-death-of-jesse-gelsinger.html
Категория:Клинические исследования Категория:Подвергнутые медицинским экспериментам