Гівосиран (, торгова назва Givlaari) — лікарський засіб на основі малої інтерферуючої РНК (siRNA), призначений для лікування гострої печінкової порфірії у дорослих та підлітків. Препарат розробила компанія Alnylam Pharmaceuticals.
Механізм дії Гівосиран є малою інтерферуючою РНК, що специфічно пригнічує синтез матричної РНК ферменту синтази δ-амінолевулінової кислоти 1 (ALAS1) у печінці. Зниження активності ALAS1 зменшує утворення нейротоксичних попередників гему — δ-амінолевулінової кислоти (АЛК) та порфобіліногену, накопичення яких спричиняє напади гострої порфірії.
Застосування Препарат вводять підшкірно у дозі 2,5 мг/кг маси тіла один раз на місяць. Показанням є профілактика нападів гострої печінкової порфірії, зокрема гострої переміжної порфірії. Найпоширеніші побічні ефекти — нудота та реакції в місці ін'єкції.
Історія схвалення Гівосиран схвалено Управлінням з продовольства і медикаментів США (FDA) у листопаді 2019 року — це був перший затверджений препарат для профілактики нападів гострої печінкової порфірії. У 2020 році препарат схвалило Європейське агентство з лікарських засобів. Гівосиран має статус орфанного препарату. У реєстраційному дослідженні ENVISION він зменшував частоту нападів приблизно на 70 % порівняно з плацебо. В Україні препарат не зареєстрований.
Примітки