Регла́мент про ліка́рські за́соби для педіатри́чного застосува́ння — нормативно-правовий акт Європейського Союзу, який регулює розробку лікарських засобів, зокрема їх використання дітьми та підлітками (віком від 0 до 17 років). Роки). Він набув чинності в січні 2007 року та має на меті забезпечити наявність лікарських засобів також для лікування дітей та підлітків, ефективність та безпека яких були спеціально та етично досліджені для цієї цільової групи.

Правий ґрунт Правова база для клінічних випробувань на дітях є більш обмежувальною, ніж для дорослих, через етичні міркування. Однак у низці випадків, особливо при дуже серйозних або рідкісних захворюваннях, клінічна ситуація вимагає лікування препаратами, не схваленими для цієї вікової групи. У Німеччині, ще у 2008 році, понад половина препаратів, що використовуються для дітей та підлітків, не тестувалися на дітях і не були схвалені для застосування у дітей. Їх використання є так званим , коли результати клінічних випробувань на дорослих просто екстрапольуються на дітей. У 2004 році 12-та Німецька медична асоціація (DMA) удосконалила правила для дітей. Поправка до Закону Німеччини про лікарські засоби вперше змінила вимоги до клінічних випробувань за участю неповнолітніх. Хоча до участі в клінічних випробуваннях, як і раніше, допускаються лише хворі діти (за винятком досліджень з метою профілактики або діагностики), нове положення дозволяє обґрунтувати очікувану користь не лише стосовно хворої дитини, а й користю для інших дітей, які страждають на те саме захворювання.

Регламент щодо лікарських засобів для дітей був прийнятий для подальшого сприяння розробці таких продуктів по всьому ЄС. Водночас його метою є запобігання непотрібним дослідженням дітей та підлітків та уникнення затримки видачі дозволу на продаж для дорослих.

Обов'язок проводити дослідження на дітях З липня 2008 року для кожного нового лікарського засобу в Європі разом із має бути поданий План педіатричних досліджень (Paediatric Investigation Plan, PIP). Цей план описує заплановану програму розробки для застосування у дітей та підлітків. Деякі лікарські засоби звільнені від вимоги, такі як генерики, біосиміляри, лікарські засоби, що мають стаж загального медичного застосування в ЄС щонайменше 10 років, а також та традиційні . План дослідження, поданий заявником, оцінюється спеціалізованим науковим комітетом Європейського агентства з лікарських засобів (EMA), Педіатричним комітетом (PDCO). У певних випадках фармацевтичні компанії можуть запитувати відстрочку або звільнення від вимоги подання Плану педіатричних досліджень. Затвердження плану дослідження або звільнення є необхідною умовою для розгляду агентством заявки на отримання реєстраційного посвідчення. Заявки на продовження терміну дії реєстраційного посвідчення також вимагають подання Плану педіатричних досліджень.

Дозвіл на використання в педіатрії Для лікарських засобів, які вже схвалені для дорослих, мають можливість подати заявку на отримання педіатричного реєстраційного посвідчення (PUMA). Таке посвідчення може бути надано для педіатричних показань (у вибраних вікових групах або для всієї вікової групи до 17 років) або для лікарських форм, зручних для дітей. PUMA також вимагає проведення досліджень відповідно до протоколу педіатричних досліджень, який спочатку має бути схвалений Педіатричним комітетом.

Знижки для фармацевтичних компаній Щоб компенсувати додаткові вимоги, фармацевтичним компаніям надаються пільги. Розрізняють лікарські засоби, що містять запатентовані активні інгредієнти, та ті, що їх не містять. Спеціальні правила застосовуються до ліків від рідкісних захворювань (орфанних препаратів). Ліки, схвалені відповідно до правил, що регулюють педіатричні лікарські засоби, маркуються спеціальним символом, що вказує на їхню придатність для дітей.

Лікарські засоби із запатентованими активними інгредієнтами Для лікарських засобів, активні інгредієнти яких все ще підлягають , власнику патенту або надається шестимісячне продовження періоду захисту, незалежно від того, чи призвели педіатричні дослідження до схвалення для використання у дітей чи ні.

Лікарські засоби з непатентованими активними інгредієнтами Фармацевтичні компанії отримують десятирічний маркетинговий захист для препаратів з непатентованими активними інгредієнтами для додатково схваленого педіатричного застосування (PUMA) (вісім років захисту даних, зібраних про дітей, плюс два роки ексклюзивності на ринку).

Центральна реєстрація Щоб уникнути непотрібного повторення досліджень за участю дітей у всьому світі, регламент передбачає, що також повинен містити реєстр клінічних випробувань педіатричних лікарських засобів. Цей реєстр повинен фіксувати всі поточні, завершені та передчасно припинені педіатричні дослідження в ЄС та третіх країнах. Певні витяги з інформації з бази даних повинні бути загальнодоступними.

Наслідки Навіть попри те, що, як зазначає , щорічний звіт EMA за 2016 рік показує значне збільшення кількості педіатричних дослідженьThorsten Ruppert: Die neue EU-Kinderarzneimittel-Verordnung zeigt Wirkung. In: Kindernetzwerk (Hrsg.): Neue Medikamente für Kinder Informationen für Eltern, Kindernetzwerk, 18. September 2018, S. 9 (PDF)., а Європейська комісія також повідомила про позитивні зрушення у 2017 роціH. Blasius: Was hat die Verordnung über Kinderarzneimittel gebracht?, DAZ.online, 2. November 2017., педіатри скаржаться на те, що в педіатрії все ще існує значна нестача відповідних та безпечних ліків.S. Kowalewski: Warum Hanna Erwachsenenmedizin schlucken muss, Deutschlandfunk Kultur, 13. Dezember 2018. (DGKJ) та (IKAM) закликають до більшої підтримки щодо доступу на ринок педіатричних ліків.C. Benecker: Bislang eher Rarität: Medikamente speziell für Kinder, Ärztezeitung, 3. Juni 2020.Noch keine PUMA-Zulassung für Kinderarzneimittel in diesem Jahr, BAH, Pressemitteilung, 18. September 2019.D. Moll: PUMA-Arzneimittel: Eine bedrohte Spezies?, DAZ.online, 20. April 2019.

Посилання

Регламент (ЄС) № 1901/2006 Європейського парламенту та Ради від 12 грудня 2006 року про лікарські засоби для педіатричного застосування Pediatric Regulation, Informationen zur Kinderarzneimittel-Verordnung auf der Website der europäischen Arzneimittelagentur (englisch) Arzneimittelzulassungen für Kinder, auf der Website des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller (vfa)

Примітки